第62回米国血液学会ASH2020

• ASH2020注目テーマ「Advancing New Frontiers：Genome Editing ＆Cellular Therapy」造血器腫瘍の生物学的治療は近年、ゲノム編集技術とCAR-T細胞療法という強力な２つの武器を手にした。ここでは、初めて臨床応用されたゲノム編集による細胞療法の臨床試験の結果とわが国でも再発・難治性大細胞型B細胞リンパ腫で承認を取得した第2世代のCAR-T療法（Axi-Cel）の臨床研究の発表をレポートする。CAR-T療法の弱点とされる治療抵抗性への対策についてもCD2を刺激するという新たな知見が報告された。ゲノム編集を使った細胞療法やCAR-T療法が　再発・難治症例に高い有効性を示す2021.02.12
• ASH2020注目テーマ 「日本の臨床試験」#3125ASH2020では、日本人を対象としたわが国の研究結果も報告された。ここでは初発慢性期の成人慢性骨髄性白血病に対するチロシンキナーゼ阻害薬による分子遺伝学的完全寛解の達成率の検討結果、急性骨髄性白血病におけるFLT3変異の次世代シークエンサーによる包括的解析結果、ASXL1変異と低リスクMDS患者におけるダルベポエチンαへの反応不良の関連についての検討結果を紹介する。ASXL1変異を有する低リスクMDSでは貧血に対するダルベポエチンの反応性が低い花本仁（近畿大学 奈良病院）2021.02.04
• ASH2020注目テーマ 「日本の臨床試験」#1031ASH2020では、日本人を対象としたわが国の研究結果も報告された。ここでは初発慢性期の成人慢性骨髄性白血病に対するチロシンキナーゼ阻害薬による分子遺伝学的完全寛解の達成率の検討結果、急性骨髄性白血病におけるFLT3変異の次世代シークエンサーによる包括的解析結果、ASXL1変異と低リスクMDS患者におけるダルベポエチンαへの反応不良の関連についての検討結果を紹介する。AMLにおけるFLT3変異の包括的な遺伝子解析で新たな治療標的の発見の可能性福島健太郎（大阪大学大学院 医学系研究科）2021.02.04
• ASH2020注目テーマ 「日本の臨床試験」#45ASH2020では、日本人を対象としたわが国の研究結果も報告された。ここでは初発慢性期の成人慢性骨髄性白血病に対するチロシンキナーゼ阻害薬による分子遺伝学的完全寛解の達成率の検討結果、急性骨髄性白血病におけるFLT3変異の次世代シークエンサーによる包括的解析結果、ASXL1変異と低リスクMDS患者におけるダルベポエチンαへの反応不良の関連についての検討結果を紹介する。初発未治療の慢性期CMLのTKIの効果　ニロチニブとダサチニブはほぼ同じ松村到（近畿大学 医学部 血液・膠原病内科）2021.01.28
• ASH2020注目テーマ 「治療を変える臨床試験結果」#2血液疾患領域では、既存のパラダイムを大きく変える研究や新規治療法の開発が常に進められている。ここでは、ASH2020で発表された多くの臨床試験の中から、臨床現場に大きな影響を及ぼす可能性のある報告を紹介する。高齢の骨髄異形成症候群（MDS）患者に対する同種造血幹細胞移植による全生存率の向上、再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対するダラツムマブの皮下注射とポマリドミド、デキサメタゾン併用による無増悪生存期間（PFS）の延長、ステロイド抵抗性/依存性の慢性移植片対宿主病（GVHD）に対するルキソリチニブの有効性、ルーティンで投与することが多いトラネキサム酸の出血予防効果の検証の4題である。造血器腫瘍患者の出血予防に対してトラネキサム酸の有効性は認められずTerry B. Gernsheimer（University of Washington School of Medicine）2021.01.28
• ASH2020注目テーマ 「治療を変える臨床試験結果」#412血液疾患領域では、既存のパラダイムを大きく変える研究や新規治療法の開発が常に進められている。ここでは、ASH2020で発表された多くの臨床試験の中から、臨床現場に大きな影響を及ぼす可能性のある報告を紹介する。高齢の骨髄異形成症候群（MDS）患者に対する同種造血幹細胞移植による全生存率の向上、再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対するダラツムマブの皮下注射とポマリドミド、デキサメタゾン併用による無増悪生存期間（PFS）の延長、ステロイド抵抗性/依存性の慢性移植片対宿主病（GVHD）に対するルキソリチニブの有効性、ルーティンで投与することが多いトラネキサム酸の出血予防効果の検証の4題である。ダラツムマブ皮下注射とポマリドミドの併用で再発・難治性多発性骨髄腫のPFSを有意に改善Meletios A. Dimopoulos（National and Kapodistrian University of Athens in Athens, Greece）2021.01.21
• ASH2020注目テーマ 「治療を変える臨床試験結果」#77血液疾患領域では、既存のパラダイムを大きく変える研究や新規治療法の開発が常に進められている。ここでは、ASH2020で発表された多くの臨床試験の中から、臨床現場に大きな影響を及ぼす可能性のある報告を紹介する。高齢の骨髄異形成症候群（MDS）患者に対する同種造血幹細胞移植による全生存率の向上、再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対するダラツムマブの皮下注射とポマリドミド、デキサメタゾン併用による無増悪生存期間（PFS）の延長、ステロイド抵抗性/依存性の慢性移植片対宿主病（GVHD）に対するルキソリチニブの有効性、ルーティンで投与することが多いトラネキサム酸の出血予防効果の検証の4題である。ステロイド抵抗性/依存性の慢性GVHDに対しルキソリチニブが従来治療の2倍近くの奏効率Robert Zeiser（University Medical Center, Freiburg Im Breisgau, Germany）2021.01.21
• ASH2020注目テーマ 「治療を変える臨床試験結果」#75血液疾患領域では、既存のパラダイムを大きく変える研究や新規治療法の開発が常に進められている。ここでは、ASH2020で発表された多くの臨床試験の中から、臨床現場に大きな影響を及ぼす可能性のある報告を紹介する。高齢の骨髄異形成症候群（MDS）患者に対する同種造血幹細胞移植による全生存率の向上、再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対するダラツムマブの皮下注射とポマリドミド、デキサメタゾン併用による無増悪生存期間（PFS）の延長、ステロイド抵抗性/依存性の慢性移植片対宿主病（GVHD）に対するルキソリチニブの有効性、ルーティンで投与することが多いトラネキサム酸の出血予防効果の検証の4題である。高齢のMDS患者に対して同種移植は推奨される　HLA8/8一致ドナーがいればOSは良好Corey Cutler（Division of Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy, Dana-Farber Cancer Inst., Boston, MA）2021.01.14
• ASH2020注目テーマ Late-Breaking Abstracts Session #6中和抗体が存在してもAAVベクターによる血友病の遺伝子治療に成功Steven W. Pipe（University of Michigan, Ann Arbor, MO）2021.01.14
• ASH2020注目テーマ Late-Breaking Abstracts Session #4BCR-ABL特異的アロステリック阻害薬asciminibがCMLの3次以降治療に有望Andreas Hochhaus（Klinik für Innere Medizin II, Jena, Germany）2021.01.07
• ASH2020注目テーマ Late-Breaking Abstracts Session #1MPNのドライバー遺伝子変異は　出生前や小児期にすでに生じているJyoti Nangalia, MBBChir（Wellcome Sanger Institute, Hinxton, United Kingdom）2021.01.07
• ASH2020 Advancing the Study of COVID-19遺伝子変異解析やT細胞による追加免疫など　血液学に基づきCOVID-19を解明、治療に道筋2020.12.24
• ASH2020 E. Donnall Thomas Lecture and Prize第62回米国血液学会がバーチャルで開催　須田年生氏がE. Donnall Thomas賞を日本人初受賞2020.12.17