血液専門医と医療関係者のための情報サイト「ヘマトパセオ」

学会レポートCongress Report

ASH2020注目テーマ Late-Breaking Abstracts Session #6

中和抗体が存在しても
AAVベクターによる血友病の遺伝子治療に成功 First Data from the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in Adults with Severe or Moderate-Severe Hemophilia B Treated Irrespective of Pre-Existing Anti-Capsid Neutralizing Antibodies (#LBA-6)

Steven W. Pipe(University of Michigan, Ann Arbor, MO)

アデノウイルス随伴ウイルス(AAV)をベクターにした血友病の遺伝子治療ではAAVカプシドに対する中和抗体の存在が問題視されてきた。米国University of MichiganのSteven W.Pipe医師とuniQure社のグループは中和抗体を持つ患者を含む血友病B型患者を対象にしたPⅢ試験を実施した。その結果、中和抗体が存在しても凝固因子活性を上昇させ、出血の発生率を減らすことができることを確認した。