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学会レポートCongress Report

ASH2021注目テーマ「Late-Breaking Abstracts Session #3」

siRNA治療薬fitusiranが重症血友病A
およびB患者の年間出血率を有意に低減
:ATLAS-A/B 試験 Fitusiran, an Investigational siRNA Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia: First Results from a Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in People with Hemophilia A or B without Inhibitors (ATLAS-A/B) (#LBA-3)

Alok Srivastava(Christian Medical College, Vellore, India)

血液凝固を阻害するタンパク質であるアンチトロンビンの濃度を下げ、トロンビン産生を促すことで止血バランスを調整し、出血を抑制する目的で設計された新規SiRNA治療薬fitusiranの有用性が、インヒビターを有さない血友病の患者を対象とするATLAS-A/B試験で明らかとなり、Late-Breaking Abstracts Sessionで報告された。