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この論文に注目!Focus on

2017年11月の注目論文

張替秀郎(東北大学大学院 医学系研究科 血液・免疫病学分野 教授)

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血液専門医である「Hematopaseo」のアドバイザリーボードメンバーが、血液領域の最新論文から注目すべきものをピックアップ。2017年11月分は、張替秀郎氏が担当します。

Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study.

Lancet Oncol. 18(10):1338-1347

Platzbecker U, Germing U, Götze KS, Kiewe P, Mayer K, Chromik J, Radsak M, Wolff T, Zhang X, Laadem A, Sherman ML, Attie KM, Giagounidis A

ここに注目!

低リスクMDSに対するTGFβ阻害薬の有用性(Phase Ⅱ)

Luspaterceptは、activin受容体typeIIBとヒトイムノグロブリンのFcドメインを結合させた融合たんぱく質で、MDSの無効造血に関与していると考えられているGDF11を含むTGFスーパーファミリーに結合し、その活性を阻害する薬剤である。
本研究は、低リスクMDSに対するLuspaterceptの有効性を検証するopen label phase II studyであり、27例のdose escalation cohort、31例のexpansion cohortの計58例で実施された。Luspaterceptは3週に1度の皮下注射にて投与され、0.75-1.75mg/kgのhigh doseの投与を受けた51例中32例で赤血球造血の改善が認められた。また、本剤の投与による副作用は許容される範囲にとどまっており、この結果を受けて現在Randomized phase III studyが進行中である。