2018年8月の注目論文（Vol. 1）
宮﨑泰司（長崎大学 原爆後障害医療研究所 所長）
2018.08.09
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血液専門医である「Hematopaseo」のアドバイザリーボードメンバーが、血液領域の最新論文から注目すべきものをピックアップ。2018年8月分（Vol. 1）は、宮﨑泰司氏が担当します。
Durable Remissions with Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML.
N Engl J Med. 378(25):2386-2398
DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, Roboz GJ, Altman JK, Mims AS, Swords R, Collins RH, Mannis GN, Pollyea DA, Donnellan W, Fathi AT, Pigneux A, Erba HP, Prince GT, Stein AS, Uy GL, Foran JM, Traer E, Stuart RK, Arellano ML, Slack JL, Sekeres MA, Willekens C, Choe S, Wang H, Zhang V, Yen KE, Kapsalis SM, Yang H, Dai D, Fan B, Goldwasser M, Liu H, Agresta S, Wu B, Attar EC, Tallman MS, Stone RM, Kantarjian HM
ここに注目！
IDH1遺伝子変異は急性骨髄性白血病（AML）の6-10％程度で見られるが、その阻害薬であるivosidenib（IVO）の安全性と効果を検討する第Ⅰ相試験が、IDH1変異陽性の再発・難治性AMLを対象に単剤投与で実施された。IVOが投与された258例中、3例以上発生したGrade3以上の治療関連有害事象はQT延長（7.8％）、IDH分化症候群（3.9％）、貧血（2.2％）、血小板減少（3.4％）、白血球増加（1.7％）であった。有効性については、解析対象となった125例のうち完全寛解が21.6％、全奏効率は41.6％であった。IVO 500mg/日投与による重篤な有害事象は少なく、第Ⅰ相試験段階で高い有効性を示した。また、AMLではAPLに続いて分化症候群が見られるなど、効果発現機構にも興味が持たれる。今後の開発の進展が大いに期待される分子標的薬といえるであろう。