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特集慢性骨髄性白血病(CML)/骨髄増殖性腫瘍(MPN)診療の進歩と最近の話題(3)慢性骨髄性白血病(CML)を含む骨髄増殖性腫瘍(MPN)の治療は、過去10年の間に大きく進歩した。CML治療のキードラッグであるチロシンキナーゼ阻害薬(TKI)は、現在、5剤が承認され、より深い分子遺伝学的奏効が得られるようになるとともに、治療目標が長期間の無治療寛解(TFR)に変わりつつあり、TKI中止も望めるようになってきた。一方、MPNの分子病態は急速に解明が進み、約9割のMPNでJAK2、MPL、CALRのいずれかの遺伝子変異が関わっていることが明らかになった。病態解明の進展に伴い、真性多血症(PV)や本態性血小板血症(ET)については、治癒を目指したペグ化インターフェロンによる新たな治療体系が構築されつつある。本特集では、CML/MPNに関する、治療目標の設定、治療薬の選択、副作用管理などについての最新の情報が盛り込まれており、第一線で活躍される先生方による解説が、実臨床で有用な指針となることを期待している。(責任編集 木崎昌弘)

無治療寛解維持(TFR)を目指した
CMLに対するTKI治療と中止の可能性

高橋直人(秋田大学大学院 医学系研究科 血液・腎臓・膠原病内科学講座)

チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)のイマチニブの登場により、慢性骨髄性白血病(CML)の治療は劇的に進化した。近年は、第二世代、第三世代のTKIが臨床で使えるようになり、さらに治療成績が向上し、無治療寛解維持(Treatment-free remission:TFR)がTKIによるCML治療の新たな目標となりつつある。TKIの服薬中止試験の結果なども踏まえ、TKI中止の可能性などについて解説する。