輸血依存・免疫抑制薬未投与の再生不良性貧血に対し
ロミプロスチムとシクロスポリン併用療法は有効 Efficacy and safety of romiplostim combined with cyclosporine A as a first-line treatment in patients with aplastic anemia: a phase 2/3clinical trial. (#P777)

トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬であるロミプロスチムは、免疫抑制療法（IST）に抵抗性の再生不良性貧血（AA）に対して有効性が確認されている。また、ISTの治療歴がないAA患者ではロミプロスチムとウサギ抗胸腺細胞グロブリン（r-ATG）、シクロスポリンとの併用療法の効果も報告されている。しかしISTのキードラッグであるATGの忍容性の観点から、千葉氏らはATGを使用しない治療法を開発するため、ロミプロスチムとシクロスポリンの併用療法の第II/III相試験を実施し、その有効性と安全性を明らかにした。